成功研發「龐貝氏症」解藥 陳垣崇推崇台灣貢獻大
2010/05/24 17:45江昭倫
花了15年心力投入「龐貝氏症」治療藥物的研發，還因此被拍成好萊塢電影，中央研究院生物醫學科學研究所所長陳垣崇覺得很意外，但身兼台灣罕見疾病基金會董事長的他，對於透過電影讓大家看見台灣在生物醫學上的進步，還是感到很開心，同時也希望喚起社會各界對於罕見疾病醫療權益的關注。
「龐貝氏症」（肝醣儲積症第二型）是一種體染色體隱性遺傳疾病，在嬰兒期發病的嬰兒，通常活不過一歲；年輕人發病時則會出現呼吸系統損傷，最後因為呼吸器官衰竭而死亡；如果病人在成人時才被診斷出，仍會存活好幾十年，但也會因為肌肉無力影響到生活作息。
當初之所以決定投入「龐貝氏」治療藥物的研發，陳垣崇說是因為在醫院看到許多患者和家長痛苦無助的模樣，讓他很捨不得，只是沒想到從1991年投入研究，花了15年直到2006年才研發成功，回想過程確實相當辛苦。
陳垣崇說：『(原音)這15年來在研究這個藥的時候，大部分時間都是挫折的，怎麼樣克服這些挫折呢？其實很簡單，我們實驗做不出來的東西，我們常把實驗室研究員帶到病房上去看看這些小孩子，因為我們是實驗上的小挫折，可是對這些小病人是一個大挫折，因為他們沒有多久可以活了，所以我們就會回來再回去更努力把這個藥研發出來。』
陳垣崇表示，研發「龐貝氏症」解藥（Myozyme）的過程，台灣其實貢獻很多，包括台灣藥廠贊助、臨床病例測試、甚至最重要的技術專利都是來自台灣；就連透過新生兒篩檢機制篩檢出「龐貝氏症」嬰幼兒，台灣都領先全球，值得台灣感到驕傲。
http://tw.news.yahoo.com/article/url/d/a/100524/58/267vw.html
台灣之光！陳垣崇研發罕病解藥 搬上好萊塢大螢幕
2010/05/24 18:07江昭倫
2006年，中央研究院生物醫學科學研究所所長陳垣崇和他的醫學團隊成功研發出治療罕見疾病「龐貝氏症」藥物，這個故事今年被拍成好萊塢電影在美國上映，由著名好萊塢明星哈里遜佛特飾演陳垣崇，讓台灣生醫技術度再度受到全世界矚目。
好萊塢電影「愛的代價」劇情描述一個父親為了兒女罹患罕見疾病「龐貝氏症」，遍尋治療藥方的感人故事，由布蘭登費雪(Brendan Fraser)飾演父親，哈里遜福特(Harrison Ford)飾演找到突破性方法研發解藥的史東希博士。而史東希博士的角色其實就是改編自曾經擔任過中央研究院院士、目前任職台灣中央研究院生物醫學科學研究所所長陳垣崇。
陳垣崇表示，當初只是希望能為「龐貝氏」罕見疾病患者多做一些事情，沒想到一投入研究就是15年，更沒想過會被拍成電影。陳垣崇說：『(原音)當初只是看到很多這種小孩子，他真的是……因為我自己也是一個醫生，我看到這些小孩子一天一天衰弱，就覺得我們應該做一些事情來幫助這些小孩子，也沒想到一投入就投入15年才把這個藥研發出來，更沒想到這個故事會變成電影。』
當初努力說服陳垣崇從美國回到台灣服務的前中央研究院院長李遠哲打趣說，哈里遜福特演得並不稱職，因為他既沒有陳垣崇博士聰明，更沒有他溫文儒雅的特質。
陳垣崇笑說，其實能夠研發出治療罕見疾病藥物是很多人的功勞，他只是其中之一，而且電影畢竟強調戲劇張力，他個人和哈里遜福特在戲中詮釋的角色個性卻是有很大的不同，唯一的共同點就是他們都愛釣魚。
「愛的代價」在台灣並無公開上映的計畫，只由得利影視代理發行DVD，為了讓更多人共同見證罕見生命的奇蹟，未來將透過學校、醫院等場合公開播映，希望這部發人深省的電影，除了可以促使更多人對於罕見疾病的認識和了解；更能認識所有默默投入罕見疾病研究工作的重要幕後推手。
http://tw.news.yahoo.com/article/url/d/a/100524/58/267x5.html
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